გენური თერაპიის ერთმა ინექციამ თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა 20%-ით გაზარდა

Molecular Therapy-ში გამოქვეყნებულმა 27-თვიანმა კვლევამ აჩვენა, რომ AAV-FGF21 გენური თერაპიის ერთჯერადმა კუნთშიდა ინექციამ ხანდაზმული თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა დაახლოებით 20%-ით გაზარდა, Universitat Autònoma de Barcelona-ს მკვლევართა მონაცემებით.uab
თერაპიამ დაარეგულირა სხეულის წონა, გააუმჯობესა ინსულინის მგრძნობელობა და შეინარჩუნა ღვიძლის, თირკმლის, გულისა და ტვინის ფუნქციები კუნთოვანი უჯრედების მეტაბოლური ჰორმონის FGF21-ის მუდმივ მწარმოებლებად გადაქცევით.medpath
Kriya Therapeutics, რომელმაც 2023 წელს შეიძინა უნივერსიტეტის სპინოტი, ავითარებს თერაპიის ვერსიას სახელწოდებით KRIYA-497 ღვიძლის დაავადებების მქონე ადამიანებისთვის.precisionmedicineonline

ერთჯერადი გენური თერაპია თაგვების სიცოცხლეს 20%-ით ახანგრძლივებს, რაც ადამიანის დაბერების შენელების იმედს აჩენს

გენური თერაპიის ერთმა ინექციამ ხანდაზმული თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა 20%-ზე მეტით გაზარდა, ნათქვამია Universitat Autònoma de Barcelona-ს მკვლევართა მიერ Molecular Therapy-ში გამოქვეყნებულ კვლევაში. აღმოჩენა წარმოადგენს პირველ დემონსტრაციას იმისა, რომ ერთჯერად გენურ თერაპიას, რომელიც აწვდის მეტაბოლურ ჰორმონ FGF21-ს, შეუძლია როგორც სიცოცხლის გახანგრძლივება, ისე ასაკთან დაკავშირებული ორგანოთა გაუარესების შეფერხება ხანდაზმულ ცხოველებში.

დაბერების საწინააღმდეგო ერთჯერადი მიდგომა

27-თვიან კვლევას, რომელსაც უნივერსიტეტის ცხოველთა ბიოტექნოლოგიისა და გენური თერაპიის ცენტრის პროფესორი Fatima Bosch ხელმძღვანელობდა, იყენებდა ადენო-ასოცირებულ ვირუსულ ვექტორს FGF21 გენის ჩონჩხის კუნთებში შესაყვანად ერთჯერადი კუნთშიდა ინექციის გზით. კუნთოვანი უჯრედები შემდეგ გახდნენ FGF21 ცილის მუდმივი მწარმოებლები, გამოყოფდნენ მას სისხლში და ახდენდნენ ეფექტს მთელ სხეულზე.uab

ნაჩვენები თაგვები აჩვენებდნენ სიცოცხლის ხანგრძლივობის 20.54%-იან ზრდას საკონტროლო ჯგუფთან შედარებით. გადარჩენის გარდა, თერაპიამ დაარეგულირა სხეულის წონა და ცხიმის დაგროვება, გააუმჯობესა ინსულინის მგრძნობელობა და გლუკოზის მეტაბოლიზმი, ასევე გაზარდა ენერგიის ხარჯვა. ორგანოთა დონის ანალიზმა აჩვენა შენარჩუნებული ფუნქციები ცხიმოვან ქსოვილში, ღვიძლში, თირკმელში, გულსა და ტვინში, ხოლო ტრანსკრიპტომიკურმა პროფილმა აჩვენა გაუმჯობესებული მიტოქონდრიული ფუნქცია, აღდგენილი პროტეოსტაზი და გაძლიერებული ღვიძლის დეტოქსიკაცია.news-medical

“ეს შედეგები FGF21-ზე დაფუძნებულ გენურ თერაპიას აყენებს, როგორც ჯანსაღი დაბერების ხელშემწყობ პოტენციურ სტრატეგიას”, – განაცხადა Bosch-მა.uab

თაგვებიდან პაციენტებამდე

კვლევა ეფუძნება Bosch-ის ჯგუფის თითქმის ათწლიან მუშაობას, რომელმაც ჯერ კიდევ 2018 წელს აჩვენა, რომ AAV-ით მიწოდებულ FGF21-ს შეუძლია თაგვებში სიმსუქნის, ინსულინის რეზისტენტობისა და მე-2 ტიპის დიაბეტის შექცევა. 2024 წლის ბოლოს Molecular Therapy-ში გამოქვეყნებულმა შემდგომმა კვლევამ აჩვენა, რომ იმავე მიდგომამ მდგრადად შეაბრუნა ღვიძლის ფიბროზი და შეაჩერა სიმსივნის განვითარება მეტაბოლური დისფუნქციით გამოწვეული სტეატოჰეპატიტის (MASH) მქონე თაგვების მოდელებში.nih

Kriya Therapeutics, რომელმაც 2023 წელს შეიძინა ბარსელონაში დაფუძნებული სპინოტი Tramontane Therapeutics, რათა მიეღო წვდომა FGF21 გენური თერაპიის პლატფორმაზე, ავითარებს მკურნალობას KRIYA-497-ის სახელით MASH პაციენტებისთვის. კომპანია, რომელმაც 2025 წელს 313 მილიონი დოლარის დაფინანსება მოიზიდა, KRIYA-497-ს თავის კლინიკურ მილსადენში გეოგრაფიული ატროფიისა და 1-ლი ტიპის დიაბეტის გენურ თერაპიებთან ერთად ათავსებს.precisionmedicineonline

დატვირთული, მაგრამ პერსპექტიული სფერო

FGF21-ის გზა უკვე განიხილება ჩვეულებრივი წამლების შემუშავების გზით. 89bio-ს აქვს FGF21 ანალოგი pegozafermin-ი MASH-ის მე-3 ფაზის კვლევებში. თუმცა, გენური თერაპიის მიდგომა გვთავაზობს პოტენციურ უპირატესობას: ერთჯერადი ინექცია, რომელიც წარმოქმნის FGF21-ის მდგრად დონეს განმეორებითი დოზირების გარეშე, რაც Bosch-ის გუნდმა ხაზგასმით აღნიშნა, როგორც განსაკუთრებით აქტუალური ქრონიკული მეტაბოლური მდგომარეობებისთვის.marinbio