გლაუკომის სამკურნალოდ უჯრედების გამაახალგაზრდავებელი გენური თერაპიით პირველი პაციენტი მკურნალობს

Life Biosciences-მა გლაუკომის საწინააღმდეგო დაბერების საწინააღმდეგო გენური თერაპიის კვლევაში პირველი პაციენტი მიიღო

Life Biosciences-მა ორშაბათს განაცხადა, რომ პირველმა მონაწილემ მიიღო ER-100-ის დოზა, გენური თერაპია, რომელიც შექმნილია მხედველობის დაკარგვის მქონე პაციენტებში უჯრედული დაბერების შესაბრუნებლად — რაც პირველი შემთხვევაა, როდესაც ნაწილობრივი ეპიგენეტიკური გადაპროგრამება ადამიანზე იქნა გამოცდილი.globenewswire

ბოსტონში დაფუძნებული ბიოტექნოლოგიური კომპანია, რომლის თანადამფუძნებელია ჰარვარდის სამედიცინო სკოლის ბიოლოგი დევიდ სინკლერი, ამოწმებს, შეუძლია თუ არა სამი ტრანსკრიფციული ფაქტორის — OCT4, SOX2 და KLF4, რომლებიც ერთობლივად ცნობილია როგორც OSK — მიწოდებას ღია კუთხის გლაუკომით დაავადებულ პაციენტებში ბადურის განგლიური უჯრედების გაახალგაზრდავება.nature

როგორ მუშაობს თერაპია

ER-100 ვირუსულ ვექტორებს იყენებს გენეტიკური მასალის პირდაპირ ბადურის უჯრედებში მისაწოდებლად. მეორე ვირუსული ვექტორი, რომელიც აქტიურდება ანტიბიოტიკ დოქსიციკლინით, მოქმედებს როგორც უსაფრთხოების გადამრთველი: როდესაც პაციენტები იღებენ დოქსიციკლინის აბს, თერაპია ირთვება; როდესაც წყვეტენ, ის ითიშება. მონაწილეები რვა კვირის განმავლობაში მიიღებენ დოქსიციკლინს ანთების შესამცირებლად სტეროიდთან ერთად.nad

მიდგომა მიზნად ისახავს ეპიგენეტიკური შაბლონების — დნმ-ზე არსებული ქიმიური ნიშნების, რომლებიც ასაკთან ერთად გროვდება — უფრო ახალგაზრდა მდგომარეობაში დაბრუნებას, დაზიანებულ ნეირონებში ფუნქციის აღდგენას, რომლებიც ჩვეულებრივ რეგენერაციის უნარს არ ფლობენ. Life Biosciences-მა 2024 წელს განაცხადა, რომ თერაპიამ აღადგინა მხედველობითი ფუნქცია პრიმატების მოდელში.linkedin

უსაფრთხოების კითხვები

კვლევა პირველ რიგში შეაფასებს უსაფრთხოებასა და ამტანობას, რაც გადაპროგრამების სფეროში მუდმივი შეშფოთების საგანია. ტექნიკა იყენებს იამანაკას ოთხი ფაქტორიდან სამს, რომლებსაც ლაბორატორიულ პირობებში ზრდასრული უჯრედების ღეროვანი უჯრედების მდგომარეობამდე დაბრუნება შეუძლიათ. მიზანია უჯრედების მხოლოდ ნაწილობრივ უკან დაბრუნება — საკმარისი გაახალგაზრდავებისთვის, მათი სპეციალიზებული იდენტობის დაკარგვის გარეშე. ზოგიერთმა მეცნიერმა გააფრთხილა, რომ არასწორმა გადაპროგრამებამ შესაძლოა გამოიწვიოს უკონტროლო უჯრედული ზრდა, რისკი, რომელიც ადრეულ თაგვების კვლევებში დაფიქსირდა.nature

ეტაპი დღეგრძელობის სფეროში

FDA-მ Life Biosciences-ის კვლევითი ახალი პრეპარატის განაცხადი 2026 წლის 15 იანვარს დაამტკიცა, რითაც ER-100 გახდა ეპიგენეტიკური გადაპროგრამების გამოყენებით უჯრედების გაახალგაზრდავების პირველი თერაპია, რომელიც ადამიანებზე კვლევებში შევიდა. კომპანიამ 2026 წლის აპრილში 80 მილიონი დოლარი მოიზიდა სერია D დაფინანსებით კვლევის დასასრულებლად და მისი პლატფორმის სხვა ქსოვილების ტიპებზე გასავრცელებლად, რამაც მთლიანმა დაფინანსებამ თითქმის 240 მილიონი დოლარი შეადგინა.lifebiosciences

კვლევა ჩაირიცხება ექვსამდე გლაუკომით დაავადებულ პაციენტს ორ დოზირების დონეზე, სანამ დადგინდება დოზა ექვსამდე NAION პაციენტის გამოსაცდელად და ტარდება ჰარვარდის შვილობილ Massachusetts Eye and Ear-ში ბოსტონში.nad

„მიზანია მხედველობის გარკვეულ დონეზე აღდგენა და მხედველობის შემდგომი დაკარგვის თავიდან აცილება“, – განაცხადა Life Biosciences-ის აღმასრულებელმა დირექტორმა ჯერი მაკლაფლინმა, როდესაც ამ წლის დასაწყისში FDA-ს დამტკიცება გამოცხადდა.nad