Lilly-ს გენური რედაქტორი LDL ქოლესტერინს ერთი დოზით 62%-მდე ამცირებს

Eli Lilly ↘1.21%-მ განაცხადა, რომ მისმა ბაზისური რედაქტირების თერაპიამ VERVE-102 35 მონაწილეში LDL ქოლესტერინი 62%-მდე, ხოლო PCSK9 ცილა 88%-მდე შეამცირა.moomoo
ერთჯერადი ინფუზია იყენებს CRISPR-ზე დაფუძნებულ ტექნოლოგიას ღვიძლში PCSK9 გენის მუდმივად გასათიშად, რაც პოტენციურად ჩაანაცვლებს ქოლესტერინის სამკურნალო სამუდამო ინექციებს.moomoo
FDA-მ მიანიჭა „სწრაფი გზის“ (Fast Track) სტატუსი და Lilly აცხადებს, რომ 2026 წლის ბოლოსთვის მე-2 ფაზის კვლევაში პაციენტების ჩართვას გეგმავს.moomoo

Lilly-ს VERVE-102 გენური რედაქტორი 1b ფაზის კვლევაში LDL ქოლესტერინს 62%-მდე ამცირებს

Eli Lilly-მ კვირას გამოაცხადა, რომ მისმა ერთჯერადმა გენური რედაქტირების თერაპიამ VERVE-102, Heart-2 კვლევის 1b ფაზის შუალედურ ანალიზში, LDL ქოლესტერინის დოზაზე დამოკიდებული შემცირება 62%-მდე აჩვენა, რაც მნიშვნელოვანი ეტაპია გულ-სისხლძარღვთა გენური რედაქტირების ახალ სფეროში.moomoo

შედეგებმა, რომლებიც მიღებულია გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების მაღალი რისკის მქონე 35 მონაწილისგან, აჩვენა, რომ VERVE-102-ის ერთჯერადმა ინტრავენურმა ინფუზიამ PCSK9 ცილის დონე 51%-დან 88%-მდე შეამცირა დოზირების კოჰორტებში 0.3 მგ/კგ-დან 1.0 მგ/კგ-მდე. LDL-C-ის შემცირების შესაბამისი მაჩვენებლები მერყეობდა 9%-დან ყველაზე დაბალი დოზის დროს 62%-მდე ყველაზე მაღალი დოზის დროს, ეფექტი შენარჩუნდა 18 თვემდე.moomoo

როგორ მუშაობს ის

VERVE-102 იყენებს ბაზისური რედაქტირების ტექნოლოგიას — CRISPR-ის დახვეწილ ფორმას — ღვიძლის უჯრედებში PCSK9 გენში დნმ-ის ერთი ასოს შესაცვლელად, რაც მუდმივად თიშავს იმ ცილის წარმოებას, რომელიც ქოლესტერინის დონეს ზრდის. განსხვავებით PCSK9 ინჰიბიტორებისგან, როგორიცაა Amgen-ის Repatha, რომელსაც პაციენტები ორ-ოთხ კვირაში ერთხელ იღებენ, VERVE-102 შექმნილია როგორც ერთჯერადი კურსის მკურნალობა.vervetx

თერაპია კარგად გადაიტანეს დოზირების ყველა დონეზე, მკურნალობასთან დაკავშირებული სერიოზული გვერდითი მოვლენები ან დოზის შემზღუდველი ტოქსიკურობა არ დაფიქსირებულა. გვერდითი მოვლენები შემოიფარგლებოდა ინფუზიასთან დაკავშირებული მსუბუქი რეაქციებითა და დაღლილობით, ყველა მონაწილემ მიიღო დაგეგმილი სრული დოზა კვლევიდან გასვლის გარეშე.moomoo

სამომავლო გზა

აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ (FDA) VERVE-102-ს მიანიჭა „სწრაფი გზის“ სტატუსი და Lilly-ს განცხადებით, ისინი 2026 წლის ბოლოსთვის მე-2 ფაზის კვლევაში პაციენტების ჩართვას ელიან. კვლევა მიმდინარეობს აშშ-ში, გაერთიანებულ სამეფოში, კანადაში, ისრაელში, ავსტრალიასა და ახალ ზელანდიაში.clinicaltrials

Lilly-მ Verve Therapeutics 1.3 მილიარდ დოლარამდე ღირებულების გარიგებით შეიძინა, რომელიც 2025 წლის ივლისში დასრულდა და მიიღო წვდომა კომპანიის ბაზისური რედაქტირების პლატფორმაზე. 2025 წლის აპრილის ადრეულმა მონაცემებმა Heart-2 კვლევიდან, რომელშიც 14 მონაწილე იყო და LDL-C-ის საშუალო შემცირებამ 0.6 მგ/კგ დოზაზე 53% შეადგინა, Verve-ის აქციები 26%-ზე მეტით გაზარდა. უახლესი მონაცემები, უფრო მაღალი დოზებითა და ხანგრძლივი დაკვირვებით, ამყარებს მოსაზრებას, რომ ერთჯერად გენურ რედაქტირებას შეუძლია გაუწიოს კონკურენცია ან გადააჭარბოს არსებული საინექციო თერაპიების ქოლესტერინის დამწევ ეფექტს, რომლებიც მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მიღებას მოითხოვს.crisprmedicinenews